“Iadademstat”的版本间的差异
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<div style="margin-bottom: 30px; border-bottom: 1.2px solid #e2e8f0; padding-bottom: 25px;"> | <div style="margin-bottom: 30px; border-bottom: 1.2px solid #e2e8f0; padding-bottom: 25px;"> | ||
<p style="font-size: 1.1em; margin: 10px 0; color: #334155; text-align: justify;"> | <p style="font-size: 1.1em; margin: 10px 0; color: #334155; text-align: justify;"> | ||
| − | <strong>Iadademstat</strong>（研发代码：ORY-1001）是一种高效、高选择性且不可逆的口服小分子 <strong>[[LSD1]]</strong>（赖氨酸特异性去甲基酶 1，又称 KDM1A）抑制剂。它通过与 LSD1 的辅助因子 FAD | + | <strong>Iadademstat</strong>（研发代码：ORY-1001）是一种高效、高选择性且不可逆的口服小分子 <strong>[[LSD1]]</strong>（赖氨酸特异性去甲基酶 1，又称 KDM1A）抑制剂。它通过与 LSD1 的辅助因子 FAD 发生共价结合，阻断其对组蛋白 H3K4me1/2 的去甲基化活性。作为诱导分化治疗的代表性药物，Iadademstat 在<strong>[[急性髓系白血病]]</strong>（AML）和<strong>[[小细胞肺癌]]</strong>（SCLC）的临床研究中展现出显著的抗肿瘤活性。其核心生物学效应在于通过重塑表观遗传图谱，释放被冻结的细胞分化程序，诱导恶性原始细胞向成熟表型转化。 |
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| − | <th style="text-align: left; padding: 8px 12px; background-color: #f1f5f9; color: #475569; border-bottom: 1px solid #e2e8f0;"> | + | <th style="text-align: left; padding: 8px 12px; background-color: #f1f5f9; color: #475569; border-bottom: 1px solid #e2e8f0;">药物类型</th> |
| − | <td style="padding: 8px 12px; border-bottom: 1px solid #e2e8f0; color: #0f172a;"> | + | <td style="padding: 8px 12px; border-bottom: 1px solid #e2e8f0; color: #0f172a;">小分子/表观遗传调节剂</td> |
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| − | <th style="text-align: left; padding: 8px 12px; background-color: #f1f5f9; color: #475569; border-bottom: 1px solid #e2e8f0;">靶点 | + | <th style="text-align: left; padding: 8px 12px; background-color: #f1f5f9; color: #475569; border-bottom: 1px solid #e2e8f0;">靶点 UniProt</th> |
| − | <td style="padding: 8px 12px; border-bottom: 1px solid #e2e8f0; color: #0f172a;"> | + | <td style="padding: 8px 12px; border-bottom: 1px solid #e2e8f0; color: #0f172a;">O60341 (KDM1A)</td> |
</tr> | </tr> | ||
<tr> | <tr> | ||
| − | <th style="text-align: left; padding: 8px 12px; background-color: #f1f5f9; color: #475569;"> | + | <th style="text-align: left; padding: 8px 12px; background-color: #f1f5f9; color: #475569;">开发阶段</th> |
| − | <td style="padding: 12px; color: # | + | <td style="padding: 12px; color: #b91c1c;">临床 II 期/III 期</td> |
</tr> | </tr> | ||
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| − | <h2 style="background: #f1f5f9; color: #0f172a; padding: 10px 18px; border-radius: 0 6px 6px 0; font-size: 1.25em; margin-top: 40px; border-left: 6px solid #0f172a; font-weight: bold;"> | + | <h2 style="background: #f1f5f9; color: #0f172a; padding: 10px 18px; border-radius: 0 6px 6px 0; font-size: 1.25em; margin-top: 40px; border-left: 6px solid #0f172a; font-weight: bold;">分子机制：不可逆的“表观遗传复位”</h2> |
<p style="margin: 15px 0; text-align: justify;"> | <p style="margin: 15px 0; text-align: justify;"> | ||
| − | Iadademstat | + | Iadademstat 通过精准的化学咬合，在分子层面强制阻断致癌性基因表达： |
</p> | </p> | ||
<ul style="padding-left: 25px; color: #334155;"> | <ul style="padding-left: 25px; color: #334155;"> | ||
| − | <li style="margin-bottom: 12px;"><strong> | + | <li style="margin-bottom: 12px;"><strong>FAD 共价灭活：</strong> 该分子的环丙胺基团能够与 LSD1 的辅因子黄素腺嘌呤二核苷酸（FAD）发生自杀式共价反应。这种抑制方式是不可逆的，意味着即便药物血药浓度下降，受抑制的蛋白也必须通过新生合成来恢复活性，从而产生持久的药理学效应。</li> |
| − | <li style="margin-bottom: 12px;"><strong> | + | <li style="margin-bottom: 12px;"><strong>启动子区域 H3K4me2 恢复：</strong> LSD1 异常高表达会导致分化相关基因（如 <strong>[[GFI1]]</strong>、<i>ITGAM/CD11b</i>）启动子区的 H3K4 甲基化丢失。Iadademstat 通过抑制去甲基化，恢复这些激活标志，重新开启细胞成熟程序的转录。</li> |
| − | <li style="margin-bottom: 12px;"><strong> | + | <li style="margin-bottom: 12px;"><strong>解除分化阻滞：</strong> 在 AML 中，LSD1 被视为维持原始细胞（Blasts）自我更新状态的“门控蛋白”。Iadademstat 的介入迫使原始细胞退出细胞周期，诱导其向单核细胞或粒细胞谱系分化。</li> |
| − | <li style="margin-bottom: 12px;"><strong> | + | <li style="margin-bottom: 12px;"><strong>神经内分泌调控：</strong> 在小细胞肺癌中，LSD1 参与维持神经内分泌细胞特征。Iadademstat 能通过调节相关基因转录，增加肿瘤细胞对化学治疗或免疫疗法的敏感性。</li> |
</ul> | </ul> | ||
| − | <h2 style="background: #f1f5f9; color: #0f172a; padding: 10px 18px; border-radius: 0 6px 6px 0; font-size: 1.25em; margin-top: 40px; border-left: 6px solid #0f172a; font-weight: bold;">临床评价矩阵：Iadademstat | + | <h2 style="background: #f1f5f9; color: #0f172a; padding: 10px 18px; border-radius: 0 6px 6px 0; font-size: 1.25em; margin-top: 40px; border-left: 6px solid #0f172a; font-weight: bold;">临床评价矩阵：Iadademstat 的主要研究进展</h2> |
<div style="overflow-x: auto; margin: 25px auto; width: 95%;"> | <div style="overflow-x: auto; margin: 25px auto; width: 95%;"> | ||
<table style="width: 100%; border-collapse: collapse; border: 1.2px solid #cbd5e1; font-size: 0.9em; text-align: left;"> | <table style="width: 100%; border-collapse: collapse; border: 1.2px solid #cbd5e1; font-size: 0.9em; text-align: left;"> | ||
<tr style="background-color: #f8fafc; border-bottom: 2px solid #0f172a;"> | <tr style="background-color: #f8fafc; border-bottom: 2px solid #0f172a;"> | ||
| − | <th style="padding: 10px; border: 1px solid #cbd5e1; color: #0f172a; width: 22%;">试验代号</th> | + | <th style="padding: 10px; border: 1px solid #cbd5e1; color: #0f172a; width: 22%;">试验代号/背景</th> |
| − | <th style="padding: 10px; border: 1px solid #cbd5e1; color: #475569;"> | + | <th style="padding: 10px; border: 1px solid #cbd5e1; color: #475569;">适应证与方案</th> |
| − | <th style="padding: 10px; border: 1px solid #cbd5e1; color: #1e40af;"> | + | <th style="padding: 10px; border: 1px solid #cbd5e1; color: #1e40af;">关键疗效观察</th> |
| − | <th style="padding: 10px; border: 1px solid #cbd5e1; color: #334155;"> | + | <th style="padding: 10px; border: 1px solid #cbd5e1; color: #334155;">临床管理要点</th> |
</tr> | </tr> | ||
<tr> | <tr> | ||
| − | <td style="padding: 8px; border: 1px solid #cbd5e1; font-weight: 600;">[[ALICE | + | <td style="padding: 8px; border: 1px solid #cbd5e1; font-weight: 600;">[[ALICE 研究]]</td> |
| − | <td style="padding: 8px; border: 1px solid #cbd5e1;">老年 AML + | + | <td style="padding: 8px; border: 1px solid #cbd5e1;">老年/不耐受化疗 AML + 阿扎胞苷。</td> |
| − | <td style="padding: 8px; border: 1px solid #cbd5e1; color: #166534;">ORR | + | <td style="padding: 8px; border: 1px solid #cbd5e1; color: #166534;">客观缓解率 (ORR) 约 80%。</td> |
| − | <td style="padding: 8px; border: 1px solid #cbd5e1;"> | + | <td style="padding: 8px; border: 1px solid #cbd5e1;">展现出卓越的深度分子学缓解潜力。</td> |
</tr> | </tr> | ||
<tr> | <tr> | ||
<td style="padding: 8px; border: 1px solid #cbd5e1; font-weight: 600;">[[CLEPSIDRA]]</td> | <td style="padding: 8px; border: 1px solid #cbd5e1; font-weight: 600;">[[CLEPSIDRA]]</td> | ||
<td style="padding: 8px; border: 1px solid #cbd5e1;">复发难治性 SCLC。</td> | <td style="padding: 8px; border: 1px solid #cbd5e1;">复发难治性 SCLC。</td> | ||
| − | <td style="padding: 8px; border: 1px solid #cbd5e1;"> | + | <td style="padding: 8px; border: 1px solid #cbd5e1;">特定生物标志物人群响应更佳。</td> |
| − | <td style="padding: 8px; border: 1px solid #cbd5e1;"> | + | <td style="padding: 8px; border: 1px solid #cbd5e1;">探索作为精准二线疗法的地位。</td> |
</tr> | </tr> | ||
<tr> | <tr> | ||
| − | <td style="padding: 8px; border: 1px solid #cbd5e1; font-weight: 600;">[[ | + | <td style="padding: 8px; border: 1px solid #cbd5e1; font-weight: 600;">[[安全性概况]]</td> |
| − | <td style="padding: 8px; border: 1px solid #cbd5e1;"> | + | <td style="padding: 8px; border: 1px solid #cbd5e1;">单一制剂或联用。</td> |
| − | <td style="padding: 8px; border: 1px solid #cbd5e1;"> | + | <td style="padding: 8px; border: 1px solid #cbd5e1;">常见副作用：血小板减少症、味觉障碍。</td> |
| − | <td style="padding: 8px; border: 1px solid #cbd5e1; color: #b91c1c;"> | + | <td style="padding: 8px; border: 1px solid #cbd5e1; color: #b91c1c;">需动态调整剂量以平衡骨髓抑制。</td> |
</tr> | </tr> | ||
</table> | </table> | ||
</div> | </div> | ||
| − | <h2 style="background: #f1f5f9; color: #0f172a; padding: 10px 18px; border-radius: 0 6px 6px 0; font-size: 1.25em; margin-top: 40px; border-left: 6px solid #0f172a; font-weight: bold;"> | + | <h2 style="background: #f1f5f9; color: #0f172a; padding: 10px 18px; border-radius: 0 6px 6px 0; font-size: 1.25em; margin-top: 40px; border-left: 6px solid #0f172a; font-weight: bold;">治疗管理：诱导分化周期的精准把控</h2> |
<p style="margin: 15px 0; text-align: justify;"> | <p style="margin: 15px 0; text-align: justify;"> | ||
| − | 应用 Iadademstat | + | 应用 Iadademstat 的临床路径需结合其独特的“非细胞毒性”药理特征： |
</p> | </p> | ||
<ul style="padding-left: 25px; color: #334155;"> | <ul style="padding-left: 25px; color: #334155;"> | ||
| − | <li style="margin-bottom: 12px;"><strong> | + | <li style="margin-bottom: 12px;"><strong>分化综合征 (DS) 预警：</strong> 随着原始细胞向成熟表型转化，患者可能出现类似于 APL 治疗中的 <strong>[[分化综合征]]</strong>。管理核心在于早期识别呼吸困难和间质浸润，并及时给予 <strong>[[地塞米松]]</strong>。</li> |
| − | <li style="margin-bottom: 12px;"><strong> | + | <li style="margin-bottom: 12px;"><strong>间歇给药策略：</strong> 由于血小板减少是 LSD1 抑制剂的类特异性副作用（由干扰巨核细胞成熟引起），临床通常采用给药 5 天停药 2 天或类似循环，以维持血小板计数的安全性。</li> |
| − | <li style="margin-bottom: 12px;"><strong> | + | <li style="margin-bottom: 12px;"><strong>分子学 MRD 驱动：</strong> LSD1 抑制剂常用于清除“耐药种子细胞”。建议在形态学完全缓解（CR）后，结合 <strong>[[NGS]]</strong> 进行深度微小残留病监测，指导维持治疗的时长。</li> |
| − | <li style="margin-bottom: 12px;"><strong> | + | <li style="margin-bottom: 12px;"><strong>合成致死联用探索：</strong> 研究表明，Iadademstat 与 <strong>[[Menin 抑制剂]]</strong> 或 <strong>[[维奈克拉]]</strong> 联用具有极强的生化协同作用，能通过多路径阻断白血病转录网络。</li> |
</ul> | </ul> | ||
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<div style="background-color: #ffffff; border: 1px solid #e2e8f0; border-radius: 8px; padding: 15px; margin: 20px 0;"> | <div style="background-color: #ffffff; border: 1px solid #e2e8f0; border-radius: 8px; padding: 15px; margin: 20px 0;"> | ||
<ul style="margin: 0; padding-left: 20px; color: #334155; list-style-type: none;"> | <ul style="margin: 0; padding-left: 20px; color: #334155; list-style-type: none;"> | ||
| − | <li style="margin-bottom: 8px;"><strong>[[LSD1 / KDM1A]]</strong> | + | <li style="margin-bottom: 8px;"><strong>[[LSD1 / KDM1A]]</strong>：该药的直接生化靶标，组蛋白代码的“擦除者”。</li> |
<li style="margin-bottom: 8px;"><strong>[[诱导分化]]</strong>：Iadademstat 的核心治疗哲学。</li> | <li style="margin-bottom: 8px;"><strong>[[诱导分化]]</strong>：Iadademstat 的核心治疗哲学。</li> | ||
| − | <li style="margin-bottom: 8px;"><strong>[[ | + | <li style="margin-bottom: 8px;"><strong>[[ALICE 试验]]</strong>：验证 Iadademstat 在老年 AML 中高效性的关键临床依据。</li> |
| − | <li style="margin-bottom: 12px;"><strong>[[ | + | <li style="margin-bottom: 12px;"><strong>[[FAD (黄素腺嘌呤二核苷酸)]]</strong>：决定抑制剂不可逆结合的关键辅因子。</li> |
</ul> | </ul> | ||
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<p style="margin: 12px 0; border-bottom: 1px solid #e2e8f0; padding-bottom: 10px;"> | <p style="margin: 12px 0; border-bottom: 1px solid #e2e8f0; padding-bottom: 10px;"> | ||
[1] <strong>Maes T, et al. (2018).</strong> <em>ORY-1001, a Potent and Selective Covalent KDM1A Inhibitor, for the Treatment of Acute Leukemia.</em> <strong>[[Cancer Cell]]</strong>. [Academic Review]<br> | [1] <strong>Maes T, et al. (2018).</strong> <em>ORY-1001, a Potent and Selective Covalent KDM1A Inhibitor, for the Treatment of Acute Leukemia.</em> <strong>[[Cancer Cell]]</strong>. [Academic Review]<br> | ||
| − | <span style="color: #475569;">[权威点评] | + | <span style="color: #475569;">[权威点评]：该项基石研究系统界定了 Iadademstat 的药理学轮廓，并首次实证了其在 AML 中的分化诱导能力。</span> |
</p> | </p> | ||
<p style="margin: 12px 0; border-bottom: 1px solid #e2e8f0; padding-bottom: 10px;"> | <p style="margin: 12px 0; border-bottom: 1px solid #e2e8f0; padding-bottom: 10px;"> | ||
| − | [2] <strong>Salamero O, et al. (2020).</strong> <em>First-in-Human Phase I Study of Iadademstat (ORY-1001) in Relapsed or Refractory | + | [2] <strong>Salamero O, et al. (2020).</strong> <em>First-in-Human Phase I Study of Iadademstat (ORY-1001) in Relapsed or Refractory AML.</em> <strong>[[Journal of Clinical Oncology]]</strong>.<br> |
| − | <span style="color: #475569;">[核心价值]：报告了 Iadademstat | + | <span style="color: #475569;">[核心价值]：报告了 Iadademstat 的人体安全性及初步疗效，为后续联合用药方案的设计奠定了临床基础。</span> |
</p> | </p> | ||
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<div style="margin: 40px 0; border: 1px solid #e2e8f0; border-radius: 8px; overflow: hidden; font-family: 'Helvetica Neue', Arial, sans-serif; font-size: 0.9em;"> | <div style="margin: 40px 0; border: 1px solid #e2e8f0; border-radius: 8px; overflow: hidden; font-family: 'Helvetica Neue', Arial, sans-serif; font-size: 0.9em;"> | ||
<div style="background-color: #eff6ff; color: #1e40af; padding: 8px 15px; font-weight: bold; text-align: center; border-bottom: 1px solid #dbeafe;"> | <div style="background-color: #eff6ff; color: #1e40af; padding: 8px 15px; font-weight: bold; text-align: center; border-bottom: 1px solid #dbeafe;"> | ||
| − | + | Iadademstat：药理轴线、分子靶标与临床交互 · 知识图谱 | |
</div> | </div> | ||
<table style="width: 100%; border-collapse: collapse; background-color: #ffffff;"> | <table style="width: 100%; border-collapse: collapse; background-color: #ffffff;"> | ||
<tr style="border-bottom: 1px solid #f1f5f9;"> | <tr style="border-bottom: 1px solid #f1f5f9;"> | ||
| − | <td style="width: 85px; background-color: #f8fafc; color: #334155; font-weight: 600; padding: 10px 12px; text-align: right; vertical-align: middle; white-space: nowrap;"> | + | <td style="width: 85px; background-color: #f8fafc; color: #334155; font-weight: 600; padding: 10px 12px; text-align: right; vertical-align: middle; white-space: nowrap;">催化位点</td> |
| − | <td style="padding: 10px 15px; color: #334155;">[[ | + | <td style="padding: 10px 15px; color: #334155;">[[H3K4me1/2 Restoration]] • [[H3K9me Demethylation Block]] • [[FAD-Covalent Site]]</td> |
</tr> | </tr> | ||
<tr style="border-bottom: 1px solid #f1f5f9;"> | <tr style="border-bottom: 1px solid #f1f5f9;"> | ||
| − | <td style="width: 85px; background-color: #f8fafc; color: #334155; font-weight: 600; padding: 10px 12px; text-align: right; vertical-align: middle; white-space: nowrap;"> | + | <td style="width: 85px; background-color: #f8fafc; color: #334155; font-weight: 600; padding: 10px 12px; text-align: right; vertical-align: middle; white-space: nowrap;">转录下游</td> |
| − | <td style="padding: 10px 15px; color: #334155;">[[ | + | <td style="padding: 10px 15px; color: #334155;">[[GFI1 activation]] • [[CD11b upregulation]] • [[PU.1 recruitment]]</td> |
</tr> | </tr> | ||
<tr style="border-bottom: 1px solid #f1f5f9;"> | <tr style="border-bottom: 1px solid #f1f5f9;"> | ||
| − | <td style="width: 85px; background-color: #f8fafc; color: #334155; font-weight: 600; padding: 10px 12px; text-align: right; vertical-align: middle; white-space: nowrap;"> | + | <td style="width: 85px; background-color: #f8fafc; color: #334155; font-weight: 600; padding: 10px 12px; text-align: right; vertical-align: middle; white-space: nowrap;">典型副反应</td> |
| − | <td style="padding: 10px 15px; color: #334155;">[[ | + | <td style="padding: 10px 15px; color: #334155;">[[Thrombocytopenia]] • [[Dysgeusia]] • [[Differentiation Syndrome (rare)]]</td> |
</tr> | </tr> | ||
<tr> | <tr> | ||
| − | <td style="width: 85px; background-color: #f8fafc; color: #334155; font-weight: 600; padding: 10px 12px; text-align: right; vertical-align: middle; white-space: nowrap;"> | + | <td style="width: 85px; background-color: #f8fafc; color: #334155; font-weight: 600; padding: 10px 12px; text-align: right; vertical-align: middle; white-space: nowrap;">干预对标</td> |
| − | <td style="padding: 10px 15px; color: #334155;">[[ | + | <td style="padding: 10px 15px; color: #334155;">[[Bomedemstat]] • [[Seclidemstat]] • [[Pulmonesen]] • [[Menin-i]]</td> |
</tr> | </tr> | ||
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2026年4月27日 (一) 13:10的最新版本
Iadademstat（研发代码：ORY-1001）是一种高效、高选择性且不可逆的口服小分子 LSD1（赖氨酸特异性去甲基酶 1，又称 KDM1A）抑制剂。它通过与 LSD1 的辅助因子 FAD 发生共价结合，阻断其对组蛋白 H3K4me1/2 的去甲基化活性。作为诱导分化治疗的代表性药物，Iadademstat 在急性髓系白血病（AML）和小细胞肺癌（SCLC）的临床研究中展现出显著的抗肿瘤活性。其核心生物学效应在于通过重塑表观遗传图谱，释放被冻结的细胞分化程序，诱导恶性原始细胞向成熟表型转化。
分子机制：不可逆的“表观遗传复位”
Iadademstat 通过精准的化学咬合，在分子层面强制阻断致癌性基因表达：
- FAD 共价灭活： 该分子的环丙胺基团能够与 LSD1 的辅因子黄素腺嘌呤二核苷酸（FAD）发生自杀式共价反应。这种抑制方式是不可逆的，意味着即便药物血药浓度下降，受抑制的蛋白也必须通过新生合成来恢复活性，从而产生持久的药理学效应。
- 启动子区域 H3K4me2 恢复： LSD1 异常高表达会导致分化相关基因（如 GFI1、ITGAM/CD11b）启动子区的 H3K4 甲基化丢失。Iadademstat 通过抑制去甲基化，恢复这些激活标志，重新开启细胞成熟程序的转录。
- 解除分化阻滞： 在 AML 中，LSD1 被视为维持原始细胞（Blasts）自我更新状态的“门控蛋白”。Iadademstat 的介入迫使原始细胞退出细胞周期，诱导其向单核细胞或粒细胞谱系分化。
- 神经内分泌调控： 在小细胞肺癌中，LSD1 参与维持神经内分泌细胞特征。Iadademstat 能通过调节相关基因转录，增加肿瘤细胞对化学治疗或免疫疗法的敏感性。
临床评价矩阵：Iadademstat 的主要研究进展
| 试验代号/背景 | 适应证与方案 | 关键疗效观察 | 临床管理要点 |
|---|---|---|---|
| ALICE 研究 | 老年/不耐受化疗 AML + 阿扎胞苷。 | 客观缓解率 (ORR) 约 80%。 | 展现出卓越的深度分子学缓解潜力。 |
| CLEPSIDRA | 复发难治性 SCLC。 | 特定生物标志物人群响应更佳。 | 探索作为精准二线疗法的地位。 |
| 安全性概况 | 单一制剂或联用。 | 常见副作用：血小板减少症、味觉障碍。 | 需动态调整剂量以平衡骨髓抑制。 |
治疗管理：诱导分化周期的精准把控
应用 Iadademstat 的临床路径需结合其独特的“非细胞毒性”药理特征：
- 分化综合征 (DS) 预警： 随着原始细胞向成熟表型转化，患者可能出现类似于 APL 治疗中的 分化综合征。管理核心在于早期识别呼吸困难和间质浸润，并及时给予 地塞米松。
- 间歇给药策略： 由于血小板减少是 LSD1 抑制剂的类特异性副作用（由干扰巨核细胞成熟引起），临床通常采用给药 5 天停药 2 天或类似循环，以维持血小板计数的安全性。
- 分子学 MRD 驱动： LSD1 抑制剂常用于清除“耐药种子细胞”。建议在形态学完全缓解（CR）后，结合 NGS 进行深度微小残留病监测，指导维持治疗的时长。
- 合成致死联用探索： 研究表明，Iadademstat 与 Menin 抑制剂 或 维奈克拉 联用具有极强的生化协同作用，能通过多路径阻断白血病转录网络。
关键相关概念
- LSD1 / KDM1A：该药的直接生化靶标，组蛋白代码的“擦除者”。
- 诱导分化：Iadademstat 的核心治疗哲学。
- ALICE 试验：验证 Iadademstat 在老年 AML 中高效性的关键临床依据。
- FAD (黄素腺嘌呤二核苷酸)：决定抑制剂不可逆结合的关键辅因子。
学术参考文献与权威点评
[1] Maes T, et al. (2018). ORY-1001, a Potent and Selective Covalent KDM1A Inhibitor, for the Treatment of Acute Leukemia. Cancer Cell. [Academic Review]
[权威点评]：该项基石研究系统界定了 Iadademstat 的药理学轮廓，并首次实证了其在 AML 中的分化诱导能力。
[2] Salamero O, et al. (2020). First-in-Human Phase I Study of Iadademstat (ORY-1001) in Relapsed or Refractory AML. Journal of Clinical Oncology.
[核心价值]：报告了 Iadademstat 的人体安全性及初步疗效，为后续联合用药方案的设计奠定了临床基础。